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来源：大发平台手机版APP2024-01-13 17:48

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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

2022中国金球奖候选人确定水庆霞领衔金帅候选名单******

　　中新网北京1月12日电据中国金球奖评委会消息，2022中国金球奖各奖项候选人已经确定。中国金球奖得主的重点考量依据将是国内联赛和杯赛的表现，中国女子金球奖方面，年初女足亚洲杯上表现出色的球员都入选了候选名单。而中国金帅奖候选名单中，包含了中国女足水庆霞、名帅吴金贵等。

　　100多位权威体育媒体的代表和特邀评委，将为中国金球奖、中国女子金球奖、中国金帅奖和中国金童奖等奖项投出专业选票。

中国金球奖评委会供图

　　中国金球奖：聚焦本土战场

　　之前几年的中国金球奖评选，武磊凭借在国家队和海外联赛的出众表现3次问鼎。随着他留洋生涯结束后返回中国，欧洲五大联赛再无中国男子选手，2022中国金球奖得主的重点考量依据将是国内联赛和杯赛的表现。

　　在15人候选名单中，新科中超冠军武汉三镇俱乐部有刘殿座、邓涵文和谢鹏飞3人入选，其中谢鹏飞在联赛中8球9助攻的数据尤其亮眼。进入中超前四名的山东泰山与上海海港各有两人入围，郑铮、武磊和蒋光太都曾入选2021中国金球奖候选，分别名列第9、第1和第8位。

　　25岁的陈蒲是山东泰山本赛季的一大“发现”，9个进球、两次获得中超单轮最佳的表现让他力压队友金敬道和刘洋等人，首次进入中国金球奖候选名单。另一个拥有两个候选人的俱乐部是北京国安：本土最佳射手、上届中国金球奖第3名张玉宁的入围没有任何悬念，他也被看作是2022中国金球奖得主的热门候选；张稀哲在2022赛季的状态明显回升，中超的关键传球数据上名列第一。

　　长春亚泰前锋谭龙继续稳定的发挥，联赛32场10球，东亚杯打入中国队唯一进球，再次入选金球候选。此外，大连人队的林良铭和上海申花的蒋圣龙之前都曾入选过中国金童奖的候选序列(其中后者更是近3年连续入选)，此次终于升维进入中国金球奖候选名单。

　　浙江和成都两支升班马球队在中超和足协杯的表现都很出色，本土球员程进与刘涛功不可没，河南嵩山龙门的队长王上源也凭借硬核级的表现入围中国金球奖15人候选。

中国金球奖评委会供图

　　中国女子金球奖：亚洲杯“明星”均入围

　　2022年，中国女足时隔16年再次在亚洲称王，年初印度亚洲杯上表现出色的球员都入选了2022中国女子金球奖的候选名单，其中包括赛事最佳球员王珊珊，赛事最佳门将朱钰，4场比赛打进5球的王霜，以及决赛中打入关键进球的唐佳丽、张琳艳和肖裕仪。

　　此外，全年表现稳定的张睿和王晓雪得到了评委会专家的认可，双双入围候选。而作为近年女足留洋军团中表现最稳定的球员，上届中国女子金球奖评选第3名沈梦雨再度入围候选名单。入围10人候选序列的还有在东亚杯一鸣惊人，并荣膺赛事最佳后卫的00后小将汪琳琳。

中国金球奖评委会供图

　　中国金帅奖：上海教头“内战”

　　中国金帅奖授予年度表现最佳的中国籍教练员。在2022的候选名单中，出现了3位上海教练，占据了候选者的“半壁江山”：水庆霞年初率领中国女足夺得亚洲杯冠军，人气飞涨；吴金贵在接手上海申花后，主动扛下困难和责任，用丰富的经验帮助球队度过难关，并在联赛中给予年轻队员很多的锻炼机会；谢晖职业生涯首次以主教练的身份征战中超联赛，在率领大连人完成保级任务的同时，以一股清流般的足球理念和独特气质征服了广大球迷。

　　2022赛季同样在教练席上有着惊艳表现的还有李玮锋，他赛季中途上任，临危受命率领广州城成功保级。他带给广州城的改变不止于场内的技战术，更在于更衣室的管理与团队凝聚力的提升。2020和2021两年的中国金帅奖得主郝伟，率领阵容不整的山东泰山在本赛季联赛和足协杯战场双线进发，且均坚持到最后，成绩仍值得肯定。而在女足方面，武汉车谷江大轻松卫冕女超冠军，主帅常卫魏居功至伟。这两位教头入围2022中国金帅奖候选名单也是实至名归。

中国金球奖评委会供图

　　中国金童奖：18小将个个强

　　虽然男足国家队和顶级联赛遭遇了困境，但这并没有阻碍新人的涌现。为了让球迷更多关注新人的表现，中国金球奖组评委会决定恢复中国金童奖U17和U21两个年龄组的评选。入选2022中国金童奖U17候选的球员共有8人，入选U21年龄组候选的共有10人。

　　2022中国金童奖U17年龄组候选人中，包括在U17女足世界杯中有亮眼发挥的刘晨、黄嘉欣和乔睿琪，在亚少赛预选赛中表现出色的王钰栋和黎明，以及在第一届中国青少年足球联赛中代表浙江取得冠军的核心球员宁方泽和叶道鑫。此外，作为首个在中国三级职业联赛进球的“05后”球员，湖北青年星俱乐部的王定坤也被纳入候选序列。

中国金球奖评委会供图

　　2022中国金童奖U21年龄组的评选势必竞争激烈，候选人中既有上届评选入围者刘祝润(第2名)、高天语(第9名)和艾菲尔丁•艾斯卡尔(第10名)，也有在U20亚洲杯预选赛中的国足主力拜合拉木•阿卜杜外力、刘国宝和胡荷韬，还有在职业联赛中崭露头角的阿布力克木•阿布都沙拉木、闫雨(同时荣膺U21联赛最佳球员)及谢文能。作为中国女足年轻一代的代表人物，在女超联赛表现出色的江苏无锡女足前锋邵子钦也得到了评委会专家的认可，获得了参与2022中国金童奖竞争的机会。

中国金球奖评委会供图

　　中国金球奖所有奖项的评选对象为拥有中国国籍的的足球人，评选发起方体坛传媒将联合国内及国际超百家权威媒体评委和特邀评委共同投票，投票截止日期为1月18日，选票详情将会在《足球周刊》上公示。2022中国金球奖还将评出“中国五人制金球奖”，并与腾讯互娱联合推出“年度最佳足球电竞俱乐部”和“年度最佳足球电竞先生”等奖项。2022中国金球奖颁奖典礼预计将于今年3月举行。

　　附：

　　2022中国金球奖候选人：

　　陈蒲(山东泰山)、程进(浙江队)、邓涵文(武汉三镇)、蒋光太(广州队/上海海港)、蒋圣龙(上海申花)、林良铭(大连人)、刘殿座(武汉三镇)、刘涛(成都蓉城)、谭龙(长春亚泰)、王上源(河南嵩山龙门)、武磊(西班牙人/上海海港)、谢鹏飞(武汉三镇)、张稀哲(北京国安)、张玉宁(北京国安)、郑铮(山东泰山)

　　2022中国女子金球奖候选人：

　　沈梦雨(苏格兰凯尔特人女足)、唐佳丽(英格兰托特纳姆热刺/西班牙马德里CFF女足)、汪琳琳(上海农商银行女足)、王珊珊(北京女足)、王霜(美国路易斯维尔竞技女足)、王晓雪(武汉车谷江大女足)、肖裕仪(上海农商银行/阿德莱德联女足)、张琳艳(武汉车谷江大/瑞士草蜢女足)、张睿(山东体彩女足)、朱钰(上海农商银行女足)

　　2022中国金帅奖候选人：

　　常卫魏(武汉车谷江大女足)、郝伟(山东泰山)、李玮锋(广州城)、水庆霞(女，中国女足)、吴金贵(上海申花)、谢晖(大连人)

　　2022中国金童奖候选人：

　　U21：艾菲尔丁•艾斯卡尔(广州队)、阿布力克木•阿布都沙拉木(浙江队)、拜合拉木•阿卜杜外力(山东泰山/济南兴洲)、高天语(浙江队)、胡荷韬(成都蓉城)、刘国宝(山东泰山)、刘祝润(上海海港)、邵子钦(女，江苏无锡女足)、谢文能(青岛海牛)、闫雨(北京国安)

　　U17：黄嘉欣(女，上海足协)、黎明(上海海港)、刘晨(女，山东足协)、宁方泽(浙江队)、乔睿琪(女，江苏足协)、王定坤(湖北青年星)、王钰栋(浙江足协)、叶道鑫(浙江队)

　　2022中国五人制金球奖候选人：

　　陈智恒(深圳南岭铁狼)、丁顺杰(上海嘉定交发工程大)、顾海涛(宁波慈溪观海卫)、纪圣珐(宁波慈溪观海卫)、沈思明(杭州钱唐湖大)、张彬(河北石家庄福美)

　　注：候选人按姓名首字母顺序排列。

　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

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